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Investigación
Actualización de desarrollo clínico - Sangamo
Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana. "Durante los últimos tres años, hemos construido una base sólida para respaldar a la organización clínica de Sangamo"
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Programa desarrollo clínico Sanfilippo tipo B
Programa de desarrollo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) de BioMarin. Información actualizada para familias y asociaciones de pacientes. Mayo de 2018. El programa de BioMarin, que incluye a varios centros de todo el mundo, está formado por tres estudios.
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Nota de prensa Ensayo clínico MPS IIIA en fase ½
Abeona inscribe al primer paciente en España en un ensayo clínico en curso de MPS IIIA en fase ½. La compañía abre una filial europea en España para respaldar el desarrollo clínico global. Nueve sujetos inscritos hasta la fecha en centros clínicos mundiales con más de 2.000 días de evaluación de seguimiento acumulativa.
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Odiparcil El primer tratamiento oral para pacientes con MPS VI
El estudio clínico fase IIa IMProveS de Inventiva (mejorar el tratamiento MPS) empezará el reclutamiento de pacientes antes de fin de año. El objetivo es desarrollar y proporcionar a los pacientes nuevas terapias y actualmente está desarrollando Odiparcil para tratar varias formas de mucopolisacaridosis
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Beca para la Terapia Génica de Hunter
MPS concedió una beca de 9.000 € al equipo del `Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB´ coordinado por la Dra. Fàtima Bosch para el desarrollo de la Terapia Génica de Hunter `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease'.
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Beca a la investigación de Mucolipidosis con la colaboración de MPS España
Con la ayuda de las familias de Sofía y Montse, dos niñas afectadas por ML II, pudimos donar 9.040 $ a ISMRD para ayudar a iniciar esta investigación :) The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases ha anunciado la aprobación para comenzar la investigación sobre la terapia génica en ML II.
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Estudio preclínico en GM1
El grupo de investigación de Química Bioorgánica de Carbohidratos de la Universidad de Sevilla ha dado un paso más en la lucha de las enfermedades lisosomales, equipo dirigido por la catedrática de la Universidad de Sevilla, la Dra. Carmen Ortiz Mellet.
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TERAPIA REEMPLAZO ENZIMÁTICO -ULTRAGENYX. MPS VII
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra-raras, ha anunciado hoy una fase media del estudio UX003 de mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7 o Sly Síndrome).
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