El estudio clínico fase IIa IMProveS de Inventiva (mejorar el tratamiento MPS) empezará el reclutamiento de pacientes antes de fin de año.

La compañía biofarmacéutica Inventvia tiene como objetivo desarrollar y proporcionar a los pacientes nuevas terapias y actualmente está desarrollando Odiparcil como un nuevo enfoque para tratar varias formas de mucopolisacaridosis (MPS).

Odiparcil

El primer tratamiento oral para pacientes con MPS VI

Odiparcil la pequeña molécula de administración por vía oral (anteriormente IVA336) se desarrolló inicialmente para la prevención de la trombosis postoperatoria y así se ha estudiado en más de 700 voluntarios sanos y 1100 pacientes en esta indicación. Odiparcil puede aumentar la producción de dos glucosaminglicanos (GAG) circulantes, dermatán y sulfato de condroitina, de los cuales dermatán sulfato inhibe la formación de trombos sin causar hemorragia.

Después del análisis de su mecanismo de acción, Inventiva descubrió y demostró su potencial en el tratamiento de varias formas de MPS, en particular MPS I (síndromes de Hurler / Scheie), MPS II (síndrome de Hunter) y MPS VI (síndrome de Maroteaux-Lamy).

A diferencia de la terapia de reemplazo de enzimas (ERT), Odiparcil se distribuye bien a los órganos y tejidos, lo que puede mejorar el tratamiento de las lesiones óseas, articulares y corneales. Puede reducir la acumulación de lisosomas en las células de los pacientes produciendo glicosaminoglicanos (GAG) solubles que pueden secretarse fuera de las células.

Como resultado de su mecanismo único, Odiparcil al resolver los síntomas que ocurren en el ojo, articulaciones, cartílagos y válvulas cardíacas puede abordar algunas de las necesidades médicas hasta ahora no satisfechas en MPS VI y convertirse en la primera terapia de reemplazo de sustrato en esta indicación.

Inventiva participa en un programa clínico para validar el potencial de Odiparcil en pacientes con MPS. El programa clínico incluye: 

• un estudio de biomarcadores en pacientes con MPS VI;

• un estudio clínico de fase IIa llamado iMProveS para investigar la seguridad y eficacia del Odiparcil en pacientes con MPS VI;

• un estudio de fase Ib en niños con MPS VI para investigar la seguridad y la farmacocinética; y

• estudios clínicos pivotales de fase III para obtener la aprobación de comercialización para MPS I, II y VI.

El estudio clínico iMProveS (mejorar el tratamiento MPS) tiene como objetivo investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del Odiparcil en pacientes con MPS VI. Es un estudio de fase IIa de 26 semanas, con 24 pacientes diagnosticados con MPS VI, hombres o mujeres de al menos 16 años de edad, con la excepción de las personas con deficiencia de coagulación y las mujeres embarazadas. Los pacientes que reciben ERT de forma regular y durante más de 6 meses recibirán dos dosis de Odiparcil (250 mg y 500 mg, dos veces al día) con terapia de ERT frente a un placebo. El estudio también incluirá un brazo adicional en el que seis pacientes no tratados con ERT recibirán una dosis de 500 mg de Odiparcil dos veces al día. El estudio está actualmente planificado para ejecutarse en dos centros clínicos en el Reino Unido y Alemania a partir del cuarto trimestre de 2017.

Paralelamente al estudio iMProveS, se realizará un breve estudio de fase Ib en niños, principalmente para determinar la dosis a administrar durante la fase III.

Si es positivo, el estudio iMProveS permitirá a Inventiva iniciar ensayos fundamentales de fase III en MPS I, II y VI.

Para obtener información sobre el ensayo iMProveS, póngase en contacto con Mireille Tallandier en Inventiva (Mireille.tallandier@inventivapharma.com) o visite el sitio web iMProveS de Inventiva www.improves-mpsvi-trial.com