Ultragenyx Avances Desarrollo Clínico de UX003

para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7)
Novato, CA - 15 de mayo de 2013 -

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra-raras, ha anunciado hoy una fase media del estudio UX003 de mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7 o Sly Síndrome). UX003 es una β-glucuronidasa humana recombinante destinado como una terapia de reemplazo de enzimas (ERT) para el tratamiento de MPS 7, un trastorno extremadamente rara autosómica recesiva de almacenamiento lisosomal que se caracteriza por una deficiencia de la enzima lisosomal β-glucuronidasa y una enfermedad multisistémica grave . MPS 7 no tiene terapias aprobadas.
La fase de estudio clínico abierto 1/2 está previsto que comience este año en un solo centro en el Reino Unido. El estudio evaluará la seguridad, la eficacia y la dosis del UX003 en aproximadamente cinco MPS 7 pacientes. La compañía anticipa que si los datos de la Fase el 1/2 del ensayo es positivo, sería proceder a un ensayo pivotal con un diseño novedoso.
"Una amplia investigación se ha hecho sobre MPS 7 durante 40 años, y por desgracia, es uno MPS dejados atrás", dijo Emil D. Kakkis, MD, PhD, director ejecutivo de Ultragenyx. "Tenemos el agrado de anunciar el primer estudio clínico en MPS 7 en International MPS Día de la Conciencia. Nuestra colaboración con el Dr. William Sly y sus colegas en la Universidad de St. Louis continúa avanzando el desarrollo de esta terapia se necesita con urgencia, utilizando enfoques innovadores y creativos ".
"Estoy muy contento con el progreso que Ultragenyx ha hecho con el programa UX003", comentó el Dr. Sly. "Después de muchos años de investigación, nos estamos un paso más cerca de encontrar un tratamiento potencialmente cambia la vida para los pacientes con MPS 7."
Acerca de MPS 7
Mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7), descrito originalmente en 1973 por William Sly, MD, (también conocido como síndrome de Sly), es un raro trastorno genético, metabólico y es una de las 40 enfermedades lisosomales diferentes. MPS 7 es causada por la deficiencia de β-glucuronidasa, una enzima necesaria para la descomposición de los glicosaminoglicanos
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(GAG) dermatan sulfato y heparán sulfato. Estos hidratos de carbono complejos GAG son un componente crítico de muchos tejidos. La incapacidad para descomponer apropiadamente GAGs conduce a una acumulación progresiva en muchos tejidos y enfermedad multisistémica.
Mientras que sus manifestaciones clínicas son similares a MPS 1 y 2 MPS, MPS 7 es uno de los más raros entre los trastornos de MPS y probablemente infradiagnosticada al igual que la mayoría de las enfermedades raras. Ultragenyx actualmente estima que hasta 200 pacientes que padecen de MPS 7 en todo el mundo. MPS 7 tiene un amplio espectro de manifestaciones clínicas y se puede presentar tan temprano como en el nacimiento o en los pacientes mayores con enfermedad menos rápidamente progresiva. No existen tratamientos aprobados para la MPS 7 hoy.
Acerca Ultragenyx
Ultragenyx es una compañía biotecnológica en fase de desarrollo de capital privado comprometido a llevar al mercado que transforma la vida terapéutica para los pacientes con enfermedades genéticas metabólicas raras y ultra-raras. La compañía se centra en enfermedades para las que la necesidad médica insatisfecha es alta, la biología para el tratamiento es clara, y para los cuales no existen tratamientos eficaces.
La compañía está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias de enfermedades raras. Estrategia Ultragenyx 'se basa en el tiempo y el desarrollo de medicamentos rentables, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces para los pacientes con la mayor urgencia.
Para obtener más información sobre Ultragenyx, por favor visite el sitio web de la compañía en www.ultragenyx.com.