Nuevo estudio clínico de fase I / II para explorar el potencial la terapia génica en investigación ST-920 para tratar la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry tiene su causa en la escasez de una enzima llamada alfa-galactosidasa A (α-Gal A). Esta escasez ocurre cuando el gen GLA, que proporciona al cuerpo instrucciones para producir α-Gal A, no funciona correctamente.
Se ha diseñado un nuevo estudio clínico de fase I / II para investigar la seguridad y tolerabilidad de una terapia génica en investigación llamada ST-920 para tratar la enfermedad de Fabry. ST-920 tiene como objetivo entregar una copia saludable del gen GLA al hígado.
Se confía en que el hígado pueda producir la enzima α-Gal A y secretarla a través del torrente sanguíneo al resto del cuerpo.
El estudio STAAR está actualmente reclutando hombres de 18 años o más que diagnosticados con la enfermedad de Fabry. Visite el sitio web del estudio STAAR donde puede ver si cumple los criterios de inclusión. También puede consultar más detalles con el equipo del estudio, que estará encantado de ayudarle.
Datos de contacto: clinicaltrials@sangamo.com
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