AVROBIO, una compañía líder en terapia génica en etapa clínica, ha anunciado nuevos datos positivos en sus programas clínicos sobre la enfermedad de Gaucher tipo 1, la enfermedad de Fabry y la cistinosis, lo que refuerza aún más el potencial de la terapia génica lentiviral ex vivo para los trastornos lisosomales. Además, AVROBIO está ampliando aún más su “pipeline” de trastornos lisosomales con un nuevo programa en la enfermedad de Gaucher tipo 3, que se une al programa recientemente anunciado sobre el síndrome de Hunter en una “pipeline” sinérgica de seis programas diseñados para prevenir, detener o revertir la enfermedad genética.

“Estamos encantados de comunicar nuevos datos sustanciales en nuestros tres programas clínicos. Tres meses después de la infusión de la terapia génica, el primer paciente con enfermedad de Gaucher presenta los niveles del metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma, así como la quitotriosidasa plasmática más bajos que los niveles basales tomados cuando el paciente todavía estaba en terapia de reemplazo enzimático (TRE). Nuestros datos sobre la enfermedad de Fabry siguen reflejando resultados sostenidos y duraderos con nuestro primer paciente 3,5 años después de la administración de la dosis. Estamos planificando nuestra estrategia para buscar aprobaciones aceleradas en uno o más mercados importantes”, dijo Geoff MacKay, presidente y director ejecutivo de AVROBIO. “Además, el primer paciente en el ensayo de cistinosis, después de un año, permanece sin cisteamina oral ni en gotas para los ojos y estamos encantados de anunciar que se ha administrado dosis a un tercer paciente”.

“A medida que avanzamos hacia la siguiente etapa de crecimiento de la compañía, estamos ampliando nuestra “pipeline” de trastornos lisosomales con un nuevo programa para la enfermedad de Gaucher tipo 3 y planeamos administrar dosis al primer paciente con síndrome de Hunter el próximo año. Esperamos ser la primera terapia génica lentiviral en etapa clínica en las seis indicaciones y, en alguno de los casos, la primera terapia génica en investigación de cualquier tipo en etapa clínica”, agregó MacKay. “Con un fuerte impulso de inscripción en ensayos clínicos que surge de la desaceleración relacionada con COVID-19, anticipamos la administración de dosis, la inscripción o el consentimiento de cinco pacientes en nuestros ensayos clínicos este trimestre, y la administración de un total de 30 pacientes acumulativamente en nuestros programas clínicos para el final de 2021".

Datos clínicos positivos de hasta 3,5 años en una amplia “pipeline” línea en desarrollo de terapias génicas para trastornos lisosomales