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REGENXBIO presenta datos provisionales adicionales del ensayo de fase I/II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II (síndrome de Hunter)

RGX-111, es una terapia génica única potencial para MPS I, se tolera bien en los dos niveles de dosis, sin efectos adversos graves relacionados con el medicamento.



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Terapia de reemplazo enzimático con Pabinafusp Alfa para Mucopolisacaridosis II neuronopática

Este artículo resume y actualiza la evidencia clínica y preclínica de la eficacia dual de pabinafusp alfa contra los síntomas somáticos neuronopáticos tanto centrales como periféricos de la MPSII.



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Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con MPS II

Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con Mucopolisacaridosis II (MPS II) usando como modelo estadístico: los datos de la encuesta de resultados de Hunter (HOS).  



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La EMA otorga la designación PRIME a JR-141 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter

18 de octubre de 2021 - JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación PRIME al medicamento en investigación para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) II (síndrome de Hunter), JR-141 (pabinafusp alfa).



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JR-141 (Pabinafusp Alfa) para el Síndrome de Hunter

Aviso sobre la publicación de evidencia clínica y no clínica en la Revista Internacional de Ciencias Moleculares



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Takeda comercializará una terapía de última generación para el Síndrome de Hunter en colaboración con JCR Pharmaceuticals.

JR-141 es una terapia potencialmente transformadora diseñada para suministrar, por vía intravenosa, proteínas al cerebro y a los tejidos periféricos para tratar los rasgos neuronopáticos junto con los síntomas somáticos del síndrome de Hunter



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Actualización de desarrollo clínico - Sangamo

Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana. "Durante los últimos tres años, hemos construido una base sólida para respaldar a la organización clínica de Sangamo"



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Beca para la Terapia Génica de Hunter

MPS concedió una beca de 9.000 € al equipo del `Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB´ coordinado por la Dra. Fàtima Bosch para el desarrollo de la Terapia Génica de Hunter `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease'.



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