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El fármaco PRX-102 obtiene resultados positivos como tratamiento para pacientes con la enfermedad de Fabry

La terapia pegunigalsidasa alfa (PRX-102) es un nuevo tratamiento enzimático sustitutivo PEGilado en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Ahora, el ensayo clínico de fase III Balance ha demostrado resultados positivos.



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Medicina genómica: Comprendiendo la ingeniería genómica, un enfoque en la edición del genoma

Hubo un tiempo en que se creía que el genoma humano heredado de nuestros padres - el conjunto completo de instrucciones genéticas del cuerpo - no podía cambiarse.



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Comprendiendo la medicina genómica

La compañía Sangamo facilita información de la medicina genómica que trata a pacientes de Fabry, sobre tres qüestiones: las terapias celulares de la edición de los genómas, la ingenieria genómica de esta edición y la regulación de la edición de los génomas. 



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AVROBIO Anuncia la reducción del sustrato en riñón con Terapia Génica en paciente de Fabry

Tras 12 meses de tratamiento con Terapia Génica en el primer paciente dosificado con la plataforma plato® en Fabry en fase 2 del ensayo, se ha reducido el sustrato en el riñón en un 87% en la primera biopsia renal evaluable.



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AVROBIO anuncia nuevos datos clínicos positivos y datos preclínicos, así como una terapia génica líder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo

Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de la enfermedad de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.



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El estudio STAAR está reclutando pacientes

Nuevo estudio clínico de fase I / II para explorar el potencial la terapia génica en investigación ST-920 para tratar la enfermedad de Fabry



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AVROBIO apoya a la comunidad Fabry

AVROBIO es una empresa líder en terapia génica en etapa clínica impulsada por el propósito de liberar a las personas con trastornos lisosomales de toda una vida con una enfermedad genética.



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Estudio de investigación para evaluar los efectos del lucerastat en adultos con enfermedad de Fabry

El estudio MODIFY investiga le eficacia y seguridad de lucerastat, una potencial nueva terapia oral para la enfermedad de Fabry. 



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Estudio con Chaperonas de AMICUS

Nos ponemos en contacto contigo para informarte de la puesta en marcha del ensayo del nuevo tratamiento experimental oral para la enfermedad de Fabry, llamado “ESTUDIO FABRY AT1001 CHAPERONE EFFICACY THERAPEUTICS AND SAFETY STUDY”.



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