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REGENXBIO presenta los datos iniciales del ensayo de fase I/II de RGX-111 para el tratamiento de la MPS I Severa

RGX-111, es una terapia génica única potencial para MPS I, se tolera bien en los dos niveles de dosis, sin efectos adversos graves relacionados con el medicamento.



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La FDA de EE.UU. otorga la designación de vía rápida a JR-171 para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis tipo I (MPSI)

5 de octubre de 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida al medicamento en investigación.



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Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clínicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas

RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.



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