contador de visitas
  • Teléfono
  • 93 804 09 59 / 692986068
  • Contacto

AVROBIO vuelve a priorizar los programas de su cartera

Se le restara prioridad al programa de la enfermedad de Fabry, cambiando el enfoque a otros programas en etapa clínica para trastornos lisosomales.



CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO), una compañía líder en terapia génica en etapa clínica con el propósito compartido de liberar a las personas de enfermedades genéticas de por vida, anunció hoy que está cambiando sus prioridades de cartera para centrarse en otros programas en etapa clínica y extender su flujo de efectivo hasta el primer trimestre de 2024. La compañía está despriorizando su programa para la enfermedad de Fabry debido a varios factores, entre ellos están los nuevos datos clínicos que muestran diferentes patrones del injerto de los cinco pacientes recientemente dosificados en la Fase 2 FAB-GT, lo que extendería significativamente el tiempo de desarrollo del programa, además de un entorno regulatorio y de mercado cada vez más desafiante para la enfermedad de Fabry.

"Después de un progreso constante durante el año 2021, hemos restablecido nuestras prioridades corporativas y por lo cual desviaremos nuestros fondos para fortalecer nuestra capacidad de cumplir la promesa de nuestros programas de terapia génica", dijo Geoff MacKay, presidente y director ejecutivo de AVROBIO. Desarrollando nuestra propiedad plato®, plataforma de terapia génica, centraremos nuestros esfuerzos de revalorización impulsando los programas en etapa clínica durante el año 2022, con actualizaciones de los datos para nuestros programas de Cistinosis y la enfermedad de Gaucher del tipo 1, así como anticiparnos a las interacciones regulatorias para los múltiples programas de nuestra cartera.

“Los datos informados anteriormente de los 13 pacientes tratados en nuestros tres programas en etapa clínica han mostrado un injerto duradero de 9 a 54 meses. Son los nuevos datos de los cinco pacientes de Fase 2 FAB-GT dosificados más recientemente los que son difieren con estos otros datos y muestran un injerto variable. Además, durante los últimos 12 meses se han publicado múltiples dinámicas regulatorias y de mercado desafiantes para nuestros programas para la enfermedad de Fabry, que ahora se vería exacerbado por una línea temporal de desarrollo significativamente más extensa”, dijo MacKay. “Somos plenamente conscientes del impacto que esta difícil decisión tiene en los pacientes y las familias a quienes hemos tenido el privilegio de conocer a lo largo de los años, pero creemos que restándole prioridad y deteniendo la inscripción en nuestro programa para la enfermedad de Fabry es el paso correcto para AVROBIO para poder preserva nuestra capacidad y así continuar desarrollando terapias con el potencial de abordar necesidades urgentes no satisfechas en la comunidad de trastornos lisosomales”.

 

Los nuevos datos del ensayo clínico de Fase 2 FAB-GT muestran un injerto variable.

 

Los datos actualizados de los cinco pacientes con la dosis más recientes de FAB-GT mostraron patrones de injerto variables. Los datos de tres de los cinco pacientes mostraron tanto una reducción de los niveles en la actividad de la enzima alfa-galactosidasa A (AGA) en leucocitos y el plasma, así como una reducción en el número de copias del vector (VCN) en sangre, lo que podría sugerir una resistencia al injerto persistente de las células modificadas genéticamente observadas entre tres y nueve meses después de la transfusión de AVR-RD-01.

Basándose en su investigación, la compañía cree, que debido al alto grado de heterogeneidad en la enfermedad de Fabry, que en algunos casos puede haber una resistencia intrínseca al injerto relacionada con la fisiopatología subyacente única de la enfermedad de Fabry no tratada, posiblemente causada por el estrés persistente del endotelio vascular. La compañía también ha revisado los posibles factores relacionados con el procedimiento y los parámetros de acondicionamiento, incluido el posible impacto, en el contexto de la enfermedad de Fabry no tratada, de una enmienda al protocolo de un ensayo clínico anterior para los cinco pacientes que recibieron dosis recientemente que prolongó el periodo de acondicionamiento a 48 horas.

“Es importante destacar que las especificaciones del producto farmacéutico para estos cinco pacientes cumplía con todos los criterios de publicación”, dijo MacKay. “Además, estos patrones variables de injerto no se habían observado hasta la fecha en los datos de los otros nueve pacientes con la enfermedad de Fabry que recibieron su dosis durante el ensayo de Fase 1 y bajo las enmiendas previas al protocolo en el ensayo FAB-GT, ni en los datos de ningún paciente en nuestro estudio o de otros ensayos clínicos en curso”.

Los datos de seguridad de los nueve pacientes adultos que recibieron dosis en el ensayo de Fase 2 FAB-GT y los cinco pacientes adultos que recibieron dosis en el ensayo de Fase 1 no muestran efectos adversos (AA) ni eventos secundarios graves (AAG) relacionados con el medicamento AVR- RD-01, hasta la última fecha de entrega de los datos.

La compañía cesara las inscripciones para el ensayo clínico FAB-GT y continuará monitoreando a los pacientes que recibieron dosis durante 15 años, tal y como se exige la regulación.

 

Actualización de la guía del programa 2022:

Los hitos de nuestros programas incluyen:

  - AVR-RD-04 para la Cistinosis: Proporcionando una actualización en el WORLDSymposium™ 2022 sobre el ensayo clínico de fase ½, patrocinado por un colaborador, de AVR-RD-04 (CTNS-RD-04), y un plan para comprometerse con las agencias reguladoras para la planificación en un Ensayo clínico de fase 2, patrocinado por la empresa.
 

- Programas de la enfermedad de Gaucher de AVROBIO:

    - AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher del tipo 1: proporcionando una actualización clínica durante la primera mitad de 2022.
   

- AVR-RD-06 para la enfermedad de Gaucher del tipo 3: comprometiéndose con las agencias reguladoras en una estrategia para el desarrollo clínico de la fase 2/3 planificada para AVR- RD-06; con la intención de iniciar un ensayo clínico en 2023.

 

- AVR-RD-05 para el síndrome de Hunter: los colaboradores de la Universidad de Manchester planean iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 patrocinado por un colaborador en 2023.

 

- AVR-RD-03 para la enfermedad de Pompe: comprometerse con las agencias reguladoras en la estrategia del desarrollo clínico para AVR-RD-03; con la intención de iniciar un ensayo clínico en 2023.

 

- Plataforma plato ®: continuar las colaboraciones de investigación para evaluar el uso potencial de los agentes acondicionadores de anticuerpos monoclonales en el ensayo de la enfermedad de Gaucher del tipo 1.

A 30 de septiembre de 2021, la empresa tenía $201 millones en efectivo y equivalentes de efectivo. Como resultado de la nueva priorización de los programas, la compañía espera extender su flujo de efectivo hasta el primer trimestre de 2024.

 

Sobre de AVROBIO:

Nuestra visión es llevar la terapia génica personalizada al mundo. Nuestro objetivo es prevenir, detener o revertir enfermedades de todo el cuerpo con una sola dosis de terapia génica diseñada para impulsar la presencia duradera de proteínas terapéuticas, incluso en tejidos y órganos de difícil acceso, incluidos el cerebro, los músculos y los huesos. Los programas de AVROBIO están impulsados por nuestra plataforma de terapia génica plato® líder en la industria, que es nuestra base diseñada para ofrecer terapia génica para

todo el mundo. Incluye programas clínicos en Cistinosis y la enfermedad de Gaucher del tipo 1, así como programas preclínicos para la enfermedad de Gaucher del tipo 3, el síndrome de Hunter y la enfermedad de Pompe. Tenemos nuestra sede en Cambridge, Mass., con una oficina en Toronto, Ontario. Para obtener información adicional, visite avrobio.com y síganos en Twitter y LinkedIn.

 

* Traducción: El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal. El presente texto es un resumen de un extracto del texto original realizado por MPS-Lisosomales.

 

enlace Comunicado de prensa completo en su idioma original

 

 


Etiqueta:

Terapia Génica

El día 10 de noviembre a las 16h, hora española, MPS-Lisosomales España tuvo la oportunidad de reunirse virtualmente con la Fundación Sanfilippo de Colombia.


INFO

Si la Unión hace la fuerza, este es uno de los casos. Es necesario unirse para conseguir dar pasos y más en los tiempos que vivimos. La Federación Española de Enfermedades Metabólicas Hereditarias y la Asociación MPS-Lisosomales unen esfuerzos para mejorar la vida de las personas afectadas


INFO

Artículo sobre mucopolisacaridosis II publicado en la revista de fisioterapeutas de la Comunidad Valenciana. Se plantea una intervención de caninoterapia en un paciente con una enfermedad rara o poco frecuente (síndrome de Hunter), en paralelo con otros profesionales. 


INFO


email : info@mpsesp.org
Teléfono : 93 804 09 59 / 692986068
Hogar MPS España (piso de acogida)
Avda. Barcelona nº 174 1º 2ª
08700 Igualada (Barcelona)

¿Quieres ayudarnos? Puedes hacer una donación a través de la plataforma Paypal:




MPS ESP es una web acreditada en el programa de Certificación del Colegio de Médicos de Barcelona
Web Médica Acreditada. Ver más
información
Copyright © 2021 All rights reserved.
30+ Layouts
scroll down to view all