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Avances en la Terápia Génica para Mucolipidosis

ISMRD ha publicado los avances sobre la Mucolipidosis. La ISMRD recibió un Informe del primer año de investigación del proyecto y proporcionó la financiación del segundo año. El título formal del proyecto es: Evaluar la terapia génica AAV en el modelo felino de ML II.



Recientemente se ha publicado en la web de ISMRD (The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases) los avances de algunos trabajos de investigación que se están llevando a cabo sobre la Mucolipidosis. Estos avances se enmarcan dentro de un proyecto muy concreto del cual os damos más datos a continuación. La ISMRD recibió un Informe del primer año de investigación del proyecto y proporcionó la financiación del segundo año.

El título formal del proyecto es: Evaluar la terapia génica AAV en el modelo felino de ML II.

Un tipo específico de virus, el virus adenoasociado (AAV), ha sido diseñado para actuar como un sistema de integrar genes con seguridad y eficiencia. La administración sistémica o intravenosa de AAV se ha evaluado en modelos animales de numerosas enfermedades relacionadas con la ML II y recientemente se han aprobado para ensayos clínicos en humanos.

A la luz del éxito reciente en modelos animales y pacientes humanos de enfermedades similares, es esperanzador que la terapia génica sistémica con AAV tenga gran potencial como tratamiento para ML II. En este estudio se evalúa la terapia génica intravenosa con AAV en el modelo felino de ML II para recopilar datos preclínicos y  poder incorporar esta información de cara a los ensayos clínicos en humanos.

Hasta ahora no se había probado la terapia en gatos con ML II; solo en ratones. Así que sin duda esto es un avance importante. Somos conscientes de que tal vez, desde fuera, el hecho de que prueben este tratamiento en gatos, puede parecer poco significativo pero para las familias y asociaciones que vivimos estas enfermedades diariamente, sabemos que cualquier avance, por pequeño que parezca, es vital.

ISMRD lanzó esta iniciativa de investigación de ML a principios de 2016 y ha obtenido financiación vital de asociaciones como la Sociedad Nacional de MPS de EE. UU., La Fundación Wagner, MPS España, Rock4Dakotah, la Sociedad de MPS de Australia, la Sociedad de MPS de Austria, la Sociedad de MPS de Irlanda y muchas familias de todo el mundo que trabajaron mucho para recaudar fondos para esta iniciativa. Juntos recaudamos unos 150.000$ que han permitido que comience esta investigación.

ISMRD está encantada con el tremendo apoyo de tantas familias y grupos hacia este resultado y nosotros, desde MPS España, también.

En este sentido, queremos dar las gracias a todas las familias que han organizado actividades y recaudado fondos para donarlos a esta investigación.

Seguimos avanzando!

Fuente: Podéis consultar las publicaciones originales de la ISMRD AQUÍ


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