MPS III - SÃndrome de Sanfilippo
MPS III - SÃndrome de SANFILIPPO
La mucopolisacaridosis tipo III (MPS III) o enfermedad de Sanfilippo es una enfermedad de almacenamiento lisosomal perteneciente al grupo de las mucopolisacaridosis.
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Entrevista a Rafa y EstefanÃa
Estefanía y Rafa son una pareja de recién casados. Celebraron su boda el pasado 2 de abril y tanto su boda como su historia nos han emocionado.
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Ultragenyx adquiere los derechos globales de la terapia génica AAV ABO-102 para el sÃndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) de Abeona Therapeutics
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. y Abeona Therapeutics Inc. anunciaron hoy un acuerdo de licencia exclusivo para la terapia génica AAV ABO-102 (ahora UX111) para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
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Musicoterapia y el sÃndrome de Sanfilippo: análisis de variables psicológicas y fisiológicas del estudio de tres casos
En este estudio se describe el programa de musicoterapia aplicado a niños con MPS III (tipos A y B) y para analizar las variables psicológicas y fisiológicas relacionadas con los síntomas de la enfermedad con el objetivo de realizar un análisis de las observaciones a nivel cuantitativo y cualitativo.
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Nos reunimos con la Fundación Sanfilippo de Colombia
El día 10 de noviembre a las 16h, hora española, MPS-Lisosomales España tuvo la oportunidad de reunirse virtualmente con la Fundación Sanfilippo de Colombia.
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Seguimiento tras 7 años de la durabilidad y seguridad de VVA SNC terapia genética para el trastorno de almacenamiento lisosomales en animales grandes.
La administración de vectores virales adenoasociados (VVA) al líquido cefalorraquídeo (LCE) ha surgido como un prometedor acercamiento para conseguir una transducción generalizada del sistema nervioso central (SNC) y el sistema nervioso periférico (SNP), con aplicaciones directas para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades neurológicas, particularmente el trastorno de almacenamiento lisosomales.
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4º Congreso Internacional Enfermedades de Glicoproteina
Aquí compartimos con todos el resumen de la asistencia de una familia MPS al 4º Congreso Internacional Científico Familiar de Enfermedades de Glucoproteina
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Tratamiento de enfermedades neurodegenerativas pediátricas raras
Desarrollo de AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB). Esta nueva terapia formará parte de una cartera de terapias para el tratamiento de enfermedades pediátricas raras.
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Informe de la Red Española de Agencias de Evaluación de TecnologÃas Sanitarias y Prestaciones del SNS
Informe realizado por Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones del SNS con el objetivo de evaluar la eficacia, la seguridad y la utilidad de la genisteína en pacientes con MPS III con el fin de valorar la incorporación de la genisteína a la cartera común.
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Desfile moda infantil benéfico :D
El Clud David Lloyd Turó de Barcelona organizó en sus instalaciones un desfile de moda infantil benéfico a favor de la Asociación MPS España. Muchas gracias a todos :)))
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Programa desarrollo clÃnico Sanfilippo tipo B
Programa de desarrollo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) de BioMarin. Información actualizada para familias y asociaciones de pacientes. Mayo de 2018. El programa de BioMarin, que incluye a varios centros de todo el mundo, está formado por tres estudios.
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Nota de prensa Ensayo clÃnico MPS IIIA en fase ½
Abeona inscribe al primer paciente en España en un ensayo clínico en curso de MPS IIIA en fase ½. La compañía abre una filial europea en España para respaldar el desarrollo clínico global. Nueve sujetos inscritos hasta la fecha en centros clínicos mundiales con más de 2.000 días de evaluación de seguimiento acumulativa.
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4º Congreso Internacional Enfermedades de Glicoproteina
Aquí compartimos con todos el resumen de la asistencia de una familia MPS al 4º Congreso Internacional Científico Familiar de Enfermedades de Glucoproteina
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Besos de chocolate para todos
Hola me llamo Miguel, tengo Sanfilippo B, y quisiera explicar a todos que he venido a hacer en esta vida.
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