MPS I - SÃndrome de Hurler
REGENXBIO presenta los datos iniciales del ensayo de fase I/II de RGX-111 para el tratamiento de la MPS I Severa
RGX-111, es una terapia génica única potencial para MPS I, se tolera bien en los dos niveles de dosis, sin efectos adversos graves relacionados con el medicamento.
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Entrevista a Francisca madre de José Rafael afectado de Hurler
José Rafael es el hijo de Francisca, una madre luchadora y apasionada por su hijo, afectado por Mucopolisacaridosis del tipo 1. José Rafael, como su madre, fue un niño luchador que siempre salía adelante de sus intervenciones, por muy delicadas y peligrosas que fueran.
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Seguimiento tras 7 años de la durabilidad y seguridad de VVA SNC terapia genética para el trastorno de almacenamiento lisosomales en animales grandes.
La administración de vectores virales adenoasociados (VVA) al líquido cefalorraquídeo (LCE) ha surgido como un prometedor acercamiento para conseguir una transducción generalizada del sistema nervioso central (SNC) y el sistema nervioso periférico (SNP), con aplicaciones directas para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades neurológicas, particularmente el trastorno de almacenamiento lisosomales.
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Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clÃnicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas
RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.
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Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clÃnicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas
RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.
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Actualización de desarrollo clÃnico - Sangamo
Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana. "Durante los últimos tres años, hemos construido una base sólida para respaldar a la organización clínica de Sangamo"
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Jornada "Creamos puentes entre la atención social y sanitaria"
Intervención de Lorena Sagardoy de MPS España en la Jornada conmemorativa del Día Mundial de las Enfermedades Minoritarias,“Creamos puentes entre la atención social y sanitaria”.
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Festival de danza en Mieres organizado por "Escuela de Danza Vega"
Muchísimas gracias a la Escuela de Danza Vega por organizar y colaborar con este bonito espectáculo.
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MPS España y Genzyme presentan un folleto para ayudar a entender la MPS I y sus sÃntomas
El libro que está dirigido a los pequeños pacientes afectados de MPS I y a sus familias cuenta, en un lenguaje muy sencillo, la historia de Javier un niño que padece la enfermedad.
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Campaña Dona Médula con MarÃa (MPS I)
Esta es la historia de María con MPS I. Desde MPS damos todo nuestro soporte a la Donación de Médula.
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Nueva GuÃa clÃnica MPS I (SÃndrome de Hurler)
Presentamos la nueva Guía Clínica de la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I). Más información en el apartado MPS I (Síndrome de Hurler)
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Historia de la familia de Yaret y Edey, Tenerife.
Ana Belén nos cuenta su historia desde su punto de vista intentando comprender porque vive una situación así. Ana Belén tiene 6 hijos, 2 de ellos afectados por MPS I o síndrome de Hurler, Edey de 4 años y Yaret de 6.
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Paqui madre de José Rafael (MPS I-HURLER)
Francisca madre de José Rafael Peña con síndrome de Hurler y desde Almería nos explica su día a día y sus conclusiones.
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Teléfono : 93 804 09 59 / 692986068
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