MPS concedió una beca de 9.000 € al equipo del `Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB´ coordinado por la Dra. Fàtima Bosch para el desarrollo de la Terapia Génica de Hunter `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease'.
Con la ayuda de las familias de Sofía y Montse, dos niñas afectadas por ML II, pudimos donar 9.040 $ a ISMRD para ayudar a iniciar esta investigación :) The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases ha anunciado la aprobación para comenzar la investigación sobre la terapia génica en ML II.
El grupo de investigación de Química Bioorgánica de Carbohidratos de la Universidad de Sevilla ha dado un paso más en la lucha de las enfermedades lisosomales, equipo dirigido por la catedrática de la Universidad de Sevilla, la Dra. Carmen Ortiz Mellet.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra-raras, ha anunciado hoy una fase media del estudio UX003 de mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7 o Sly Síndrome).
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