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Investigación



Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clínicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas

RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.



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AVROBIO anuncia un ensayo clínico con nuevas dosis en la enfermedad de Gaucher y cistinosis

Primer paciente dosificado en el ensayo clínico global de Fase 1/2 de AVROBIO que prueba AVR-RD-02 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1. 

Segundo paciente dosificado en un ensayo clínico de fase 1/2 de AVR-RD-04 para cistinosis.



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Avances en la Terápia Génica para Mucolipidosis

ISMRD ha publicado los avances sobre la Mucolipidosis. La ISMRD recibió un Informe del primer año de investigación del proyecto y proporcionó la financiación del segundo año. El título formal del proyecto es: Evaluar la terapia génica AAV en el modelo felino de ML II.



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Investigación en biomarcadores MUCOLIPIDOSIS

Investigación en biomarcadores diagnósticos de enfermedades lisosomales: mucolipidosis.
Laboratorio de Bioquímica, sección enfermedades metabólicas hereditarias.
Institut de Recerca Sant Joan de Déu y CIBERER.



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Donaci√≥n de La Asociaci√≥n "√Āngeles sin alas" para la investigaci√≥n de la MPS

La Asociación “Ángeles sin alas” que ha sido disuelta a fecha por falta de recursos económicos y humanos, ha realizado una donación a MPS España” para investigación de la Mucopolisacaridosis, enfermedad rara que padece Aitor. Mucha suerte y muchísimas gracias, de todo corazón.



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Actualización de desarrollo clínico - Sangamo

Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana. "Durante los últimos tres años, hemos construido una base sólida para respaldar a la organización clínica de Sangamo"



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Programa desarrollo clínico Sanfilippo tipo B

Programa de desarrollo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) de BioMarin. Información actualizada para familias y asociaciones de pacientes. Mayo de 2018. El programa de BioMarin, que incluye a varios centros de todo el mundo, está formado por tres estudios.



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Nota de prensa Ensayo cl√≠nico MPS IIIA en fase ¬Ĺ

Abeona inscribe al primer paciente en España en un ensayo clínico en curso de MPS IIIA en fase ½. La compañía abre una filial europea en España para respaldar el desarrollo clínico global. Nueve sujetos inscritos hasta la fecha en centros clínicos mundiales con más de 2.000 días de evaluación de seguimiento acumulativa.



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Odiparcil El primer tratamiento oral para pacientes con MPS VI

El estudio clínico fase IIa IMProveS de Inventiva (mejorar el tratamiento MPS) empezará el reclutamiento de pacientes antes de fin de año. El objetivo es desarrollar y proporcionar a los pacientes nuevas terapias y actualmente está desarrollando Odiparcil para tratar varias formas de mucopolisacaridosis



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Beca para la Terapia Génica de Hunter

MPS concedió una beca de 9.000 € al equipo del `Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB´ coordinado por la Dra. Fàtima Bosch para el desarrollo de la Terapia Génica de Hunter `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease'.



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Beca a la investigaci√≥n de Mucolipidosis con la colaboraci√≥n de MPS Espa√Īa

Con la ayuda de las familias de Sofía y Montse, dos niñas afectadas por ML II, pudimos donar 9.040 $ a ISMRD para ayudar a iniciar esta investigación :) The International Advocate for Glycoprotein Storage Diseases ha anunciado la aprobación para comenzar la investigación sobre la terapia génica en ML II.



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Estudio preclínico en GM1

El grupo de investigación de Química Bioorgánica de Carbohidratos de la Universidad de Sevilla ha dado un paso más en la lucha de las enfermedades lisosomales, equipo dirigido por la catedrática de la Universidad de Sevilla, la Dra. Carmen Ortiz Mellet.



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TERAPIA REEMPLAZO ENZIM√ĀTICO -ULTRAGENYX. MPS VII

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra-raras, ha anunciado hoy una fase media del estudio UX003 de mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7 o Sly Síndrome).



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