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AVROBIO Anuncia la reducción del sustrato en riñón con Terapia Génica en paciente de Fabry
Tras 12 meses de tratamiento con Terapia Génica en el primer paciente dosificado con la plataforma plato® en Fabry en fase 2 del ensayo, se ha reducido el sustrato en el riñón en un 87% en la primera biopsia renal evaluable.
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AVROBIO anuncia nuevos datos clÃnicos positivos y datos preclÃnicos, asà como una terapia génica lÃder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo
Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de la enfermedad de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.
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AVROBIO anuncia un ensayo clÃnico con nuevas dosis en la enfermedad de Gaucher y cistinosis
Primer paciente dosificado en el ensayo clínico global de Fase 1/2 de AVROBIO que prueba AVR-RD-02 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.
Segundo paciente dosificado en un ensayo clínico de fase 1/2 de AVR-RD-04 para cistinosis.
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