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Finalización del estudio RAINBOW de Azafaros
Azafaros anuncia la finalización del estudio RAINBOW de fase 2 de 12 semanas evaluando el activo principal nizubaglustat en pacientes con enfermedades raras.
Podéis consultar el anuncio original en inglés y su traducción al castellano.
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Investigación clÃnica sobre las Gangliosidosis
Guía sobre cómo puede funcionar un posible tratamiento para las gangliosidosis GM1 y GM2.
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A nature history study in gangliosidosis (PRONTO) baseline clinical data
Estudio de datos clínicos de gangliosidosis.
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Lysogene anuncia la designación de Fast Track (VÃa Rápida) de la FDA para LYS-GM101 la terapia génica para el tratamiento de la gangliosidosis GM1
Lysogene, una empresa de plataforma de terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a su programa LYS-GM101.
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Lysogene recibe la aprobación de la FDA para iniciar el ensayo clÃnico de terapia génica en los EE. UU.
Segundo país en autorizar el inicio de un ensayo con LYS-GM101 para el tratamiento de la gangliosidosis GM1 después de la reciente aprobación de la MHRA del Reino Unido, están pendientes aprobaciones de más países.
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Estudio preclÃnico en GM1
El grupo de investigación de Química Bioorgánica de Carbohidratos de la Universidad de Sevilla ha dado un paso más en la lucha de las enfermedades lisosomales, equipo dirigido por la catedrática de la Universidad de Sevilla, la Dra. Carmen Ortiz Mellet.
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