ENSAYO CLÍNICO

Estudio multicéntrico, randomizado y a doble ciego en fase 2/3 para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 en participantes pediátricos con formas neuronopáticas y no neuronopáticas de Mucipolisacaridosis tipo II

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05371613

Promotor de estudio: Denali Therapeutics

OBJETIVOS:  

Evaluar la eficacia y seguridad de DNL310 en síntomas de SNC y viscerales en pacientes con MPS-II. 

DNL310 es una proteína de fusión compuesta del enzima idursulfasa fusionada con una vesícula transportadora (ETV) patentado de Denali, que está diseñada para cruzar la barrera hematoencefálica a través de la transcitosis mediada por receptores. En estudios previos se ha objetivado la capacidad de tratamiento de los síntomas neurológicos con un impacto también en las manifestaciones somáticas.

CENTROS PARTICIPANTES:  

• Hospital Universitario Niño Jesús Madrid
• Hospital Universitario Santiago de Compostela
• Hospital Universitario Vall d’Hebron Barcelona

DISEÑO: 

Estudio randomizado, a doble ciego y controlado con el tratamiento standard. 

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:  

Se incluirán pacientes con confirmación mediante estudio genético y enzimático, en dos cohortes:  

• Cohorte A: pacientes (varones o hembras) entre 2 y 6 años. 
• Cohorte B: pacientes (varones o hembras entre 6 y 17 años

Los participantes deben reunir determinados criterios en la valoración cognitiva que se realiza en la visita de screening:   

• Cohorte A: edad mental inferior a 37 meses en el dominio cognitivo de la escala de Bayley
• Cohorte B: IQ mayor o igual a 70 en test de Weschler (WISC-V o WAIS-IV)

ESTADO ACTUAL:  

Reclutando

Para más información, contactar vía e-mail:

Dra. Maria José de Castro. Hospital Universitario Santiago de Compostela mj.decastrol@gmail.com

Dra. Beatriz Bernadino. Hospital Universitario Niño Jesus. Madrid  beabc86@hotmail.com

Dra. Mireia del Toro. Hospital Universitario Vall d’Hebron. Barcelona  mireia.deltoro@vallhebron.cat