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REGENXBIO presenta datos provisionales adicionales del ensayo de fase I/II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II (síndrome de Hunter)

RGX-111, es una terapia génica única potencial para MPS I, se tolera bien en los dos niveles de dosis, sin efectos adversos graves relacionados con el medicamento.




RGX-111, es una terapia génica única potencial para MPS I, se tolera bien en los dos niveles de dosis, sin efectos adversos graves relacionados con el medicamento.


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Nuevos datos positivos de biomarcadores de 16 pacientes tratados con LYS-SAF302 que muestran una reducción en la concentración de heparán sulfato y gangliósidos GM2 y GM3 en el líquido cefalorraquídeo, así como la concentración de neurofilamento ligero en suero. 


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Jordi Díaz Manera, investigador de la U762 CIBERER que lidera Eduard Gallardo en el Hospital Sant Pau, ha participado en dos ensayos clínicos realizados en pacientes con enfermedad de Pompe del adulto cuyos resultados se acaban de publicar en The Lancet Neurology.


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