CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO), una compañía líder en terapia génica en etapa clínica con el propósito compartido de liberar a las personas de enfermedades genéticas de por vida, anunció hoy que está cambiando sus prioridades de cartera para centrarse en otros programas en etapa clínica y extender su flujo de efectivo hasta el primer trimestre de 2024. La compañía está despriorizando su programa para la enfermedad de Fabry debido a varios factores, entre ellos están los nuevos datos clínicos que muestran diferentes patrones del injerto de los cinco pacientes recientemente dosificados en la Fase 2 FAB-GT, lo que extendería significativamente el tiempo de desarrollo del programa, además de un entorno regulatorio y de mercado cada vez más desafiante para la enfermedad de Fabry.

"Después de un progreso constante durante el año 2021, hemos restablecido nuestras prioridades corporativas y por lo cual desviaremos nuestros fondos para fortalecer nuestra capacidad de cumplir la promesa de nuestros programas de terapia génica", dijo Geoff MacKay, presidente y director ejecutivo de AVROBIO. Desarrollando nuestra propiedad plato®, plataforma de terapia génica, centraremos nuestros esfuerzos de revalorización impulsando los programas en etapa clínica durante el año 2022, con actualizaciones de los datos para nuestros programas de Cistinosis y la enfermedad de Gaucher del tipo 1, así como anticiparnos a las interacciones regulatorias para los múltiples programas de nuestra cartera.

“Los datos informados anteriormente de los 13 pacientes tratados en nuestros tres programas en etapa clínica han mostrado un injerto duradero de 9 a 54 meses. Son los nuevos datos de los cinco pacientes de Fase 2 FAB-GT dosificados más recientemente los que son difieren con estos otros datos y muestran un injerto variable. Además, durante los últimos 12 meses se han publicado múltiples dinámicas regulatorias y de mercado desafiantes para nuestros programas para la enfermedad de Fabry, que ahora se vería exacerbado por una línea temporal de desarrollo significativamente más extensa”, dijo MacKay. “Somos plenamente conscientes del impacto que esta difícil decisión tiene en los pacientes y las familias a quienes hemos tenido el privilegio de conocer a lo largo de los años, pero creemos que restándole prioridad y deteniendo la inscripción en nuestro programa para la enfermedad de Fabry es el paso correcto para AVROBIO para poder preserva nuestra capacidad y así continuar desarrollando terapias con el potencial de abordar necesidades urgentes no satisfechas en la comunidad de trastornos lisosomales”.

Los nuevos datos del ensayo clínico de Fase 2 FAB-GT muestran un injerto variable.

Los datos actualizados de los cinco pacientes con la dosis más recientes de FAB-GT mostraron patrones de injerto variables. Los datos de tres de los cinco pacientes mostraron tanto una reducción de los niveles en la actividad de la enzima alfa-galactosidasa A (AGA) en leucocitos y el plasma, así como una reducción en el número de copias del vector (VCN) en sangre, lo que podría sugerir una resistencia al injerto persistente de las células modificadas genéticamente observadas entre tres y nueve meses después de la transfusión de AVR-RD-01.

Basándose en su investigación, la compañía cree, que debido al alto grado de heterogeneidad en la enfermedad de Fabry, que en algunos casos puede haber una resistencia intrínseca al injerto relacionada con la fisiopatología subyacente única de la enfermedad de Fabry no tratada, posiblemente causada por el estrés persistente del endotelio vascular. La compañía también ha revisado los posibles factores relacionados con el procedimiento y los parámetros de acondicionamiento, incluido el posible impacto, en el contexto de la enfermedad de Fabry no tratada, de una enmienda al protocolo de un ensayo clínico anterior para los cinco pacientes que recibieron dosis recientemente que prolongó el periodo de acondicionamiento a 48 horas.

Los datos de seguridad de los nueve pacientes adultos que recibieron dosis en el ensayo de Fase 2 FAB-GT y los cinco pacientes adultos que recibieron dosis en el ensayo de Fase 1 no muestran efectos adversos (AA) ni eventos secundarios graves (AAG) relacionados con el medicamento AVR- RD-01, hasta la última fecha de entrega de los datos.

La compañía cesara las inscripciones para el ensayo clínico FAB-GT y continuará monitoreando a los pacientes que recibieron dosis durante 15 años, tal y como se exige la regulación.

Actualización de la guía del programa 2022:

Los hitos de nuestros programas incluyen:

A 30 de septiembre de 2021, la empresa tenía $201 millones en efectivo y equivalentes de efectivo. Como resultado de la nueva priorización de los programas, la compañía espera extender su flujo de efectivo hasta el primer trimestre de 2024.

Sobre de AVROBIO:

Nuestra visión es llevar la terapia génica personalizada al mundo. Nuestro objetivo es prevenir, detener o revertir enfermedades de todo el cuerpo con una sola dosis de terapia génica diseñada para impulsar la presencia duradera de proteínas terapéuticas, incluso en tejidos y órganos de difícil acceso, incluidos el cerebro, los músculos y los huesos. Los programas de AVROBIO están impulsados por nuestra plataforma de terapia génica plato® líder en la industria, que es nuestra base diseñada para ofrecer terapia génica para