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Terapia de reemplazo enzimático con Pabinafusp Alfa para Mucopolisacaridosis II neuronopática

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30/11/2021

Este artículo resume y actualiza la evidencia clínica y preclínica de la eficacia dual de pabinafusp alfa contra los síntomas somáticos neuronopáticos tanto centrales como periféricos de la MPSII.

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descarga Enlace de descarga de la nota de prensa en castellano   enlace Enlace del estudio en inglés


 

 

En este estudio se describe el programa de musicoterapia aplicado a niños con MPS III (tipos A y B) y para analizar las variables psicológicas y fisiológicas relacionadas con los síntomas de la enfermedad con el objetivo de realizar un análisis de las observaciones a nivel cuantitativo y cualitativo.


INFO

Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con Mucopolisacaridosis II (MPS II) usando como modelo estadístico: los datos de la encuesta de resultados de Hunter (HOS).  


INFO

El presente estudio está orientado para evaluar el impacto de la COVID-19 en la unidad de desórdenes lisosomales (LSDU) de la Royal Free London NHS Foundation Trust (RFL), que es un servicio nacional altamente especializado para el diagnostico y tratamiento de adultos con trastornos de depósitos lisosomales.


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