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Seguimiento tras 7 años de la durabilidad y seguridad de VVA SNC terapia genética para el trastorno de almacenamiento lisosomales en animales grandes.

La administración de vectores virales adenoasociados (VVA) al líquido cefalorraquídeo (LCE) ha surgido como un prometedor acercamiento para conseguir una transducción generalizada del sistema nervioso central (SNC) y el sistema nervioso periférico (SNP), con aplicaciones directas para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades neurológicas, particularmente el trastorno de almacenamiento lisosomales.




5 de octubre de 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida al medicamento en investigación.


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18 de octubre de 2021 - JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación PRIME al medicamento en investigación para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) II (síndrome de Hunter), JR-141 (pabinafusp alfa).


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Aviso sobre la publicación de evidencia clínica y no clínica en la Revista Internacional de Ciencias Moleculares


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