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COMUNICADO DE PRENSA de Mucolipidosis Collaborative Network y Cure Mucolipidosis

La Mucolipidosis Collaborative Network (MCRN) y Cure Mucolipidosis (Cure ML) anuncian que la reproducción de la colonia de gatos de mucolipidosis tipo II (ML II) está progresando lo que permitirá comenzar los estudios de Historia Natural en este modelo en 2022.



 

 


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Investigación

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de terapias novedosas para enfermedades genéticas graves raras y ultrarraras, ha anunciado hoy que Mepsevii® (vestronidasa alfa) ha sido aprobado para reembolso por el Sistema Nacional de Salud (SNS) para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con mucopolisacaridosis VII.


INFO

Lysogene, una empresa de plataforma de terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a su programa LYS-GM101. 


INFO

La asociación de pacientes MPS-Lisosomales España y el grupo de expertos en patient Engagement, Admedicum Business for Patients, están encantados de anunciar su asociación estratégica, unimos las fuerzas para reunir lo mejor de ambos en beneficio de las personas con desórdenes lisosomales.


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