Estamos desarrollando AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB). Esta nueva terapia formará parte de una cartera de terapias para el tratamiento de enfermedades pediátricas raras.

Ensayo Clínico 

Allievex se centra en realizar los ensayos clínicos necesarios para obtener las aprobaciones regulatorias para que nuestras terapias estén disponibles para los pacientes lo más rápido posible. Los ensayos clínicos son herramientas de investigación clave para promover el conocimiento médico y utilizar estrategias innovadoras para mejorar la atención al paciente. Allievex tiene como objetivo asociarse con las autoridades reguladoras, las comunidades médicas y de pacientes para desarrollar y comercializar productos seguros y eficaces aprobados.

Allievex reconoce el interés potencial de acceder a nuestras terapias en investigación antes de la aprobación regulatoria a través del uso compasivo (acceso ampliado). Después de una cuidadosa consideración de nuestro programa de desarrollo AX 250, hemos determinado que, en este momento, no podemos ofrecer un programa de uso compasivo. Allievex continuará evaluando la posibilidad de uso compasivo y actualizará nuestra política si dicho programa puede llevarse a cabo de una manera justa y equitativa que no comprometa el desarrollo clínico y la posible aprobación regulatoria de AX 250.