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MPS II - SÃndrome de Hunter
MPS II - SÃndrome de HUNTER
La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad de almacenamiento lisosómico perteneciente al grupo de las mucopolisacaridosis. Está presente en el nacimiento en 1/72 000 a 1/132 000 de los varones.
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Actualización del ensayo en Hunter (MPS II)
Actualización del ensayo en Hunter (MPS II), con la presencia de José Rodriguez (Denali), la Dra. Mireia del Toro (Vall d'Hebron) y Jordi Cruz, director de MPS Lisosomales.
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Ensayo clÃnico para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 en participantes pediátricos con mucipolisacaridosis tipo II
Estudio multicéntrico, randomizado y a doble ciego en fase 2/3 para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 en participantes pediátricos con formas neuronopáticas y no neuronopáticas de Mucipolisacaridosis tipo II
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Denali Therapeutics está investigando un nuevo tratamiento para el sÃndrome de Hunter
Denali Therapeutics ha desarrollado DNL310, un tratamiento intravenoso semanal en investigación para niños que viven con el síndrome de Hunter. DNL310 está diseñado para administrar la enzima iduronato-2-sulfatasa a través de la barrera hematoencefálica hasta el cerebro.
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REGENXBIO presenta datos provisionales adicionales del ensayo de fase I/II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II (sÃndrome de Hunter)
RGX-111, es una terapia génica única potencial para MPS I, se tolera bien en los dos niveles de dosis, sin efectos adversos graves relacionados con el medicamento.
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Terapia de reemplazo enzimático con Pabinafusp Alfa para Mucopolisacaridosis II neuronopática
Este artículo resume y actualiza la evidencia clínica y preclínica de la eficacia dual de pabinafusp alfa contra los síntomas somáticos neuronopáticos tanto centrales como periféricos de la MPSII.
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Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con MPS II
Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con Mucopolisacaridosis II (MPS II) usando como modelo estadístico: los datos de la encuesta de resultados de Hunter (HOS).
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Seguimiento tras 7 años de la durabilidad y seguridad de VVA SNC terapia genética para el trastorno de almacenamiento lisosomales en animales grandes.
La administración de vectores virales adenoasociados (VVA) al líquido cefalorraquídeo (LCE) ha surgido como un prometedor acercamiento para conseguir una transducción generalizada del sistema nervioso central (SNC) y el sistema nervioso periférico (SNP), con aplicaciones directas para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades neurológicas, particularmente el trastorno de almacenamiento lisosomales.
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4º Congreso Internacional Enfermedades de Glicoproteina
Aquí compartimos con todos el resumen de la asistencia de una familia MPS al 4º Congreso Internacional Científico Familiar de Enfermedades de Glucoproteina
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La FDA de EE.UU. otorga la designación de vÃa rápida a JR-171 para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis tipo I (MPSI)
5 de octubre de 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida al medicamento en investigación.
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La EMA otorga la designación PRIME a JR-141 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (sÃndrome de Hunter
18 de octubre de 2021 - JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación PRIME al medicamento en investigación para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) II (síndrome de Hunter), JR-141 (pabinafusp alfa).
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JR-141 (Pabinafusp Alfa) para el SÃndrome de Hunter
Aviso sobre la publicación de evidencia clínica y no clínica en la Revista Internacional de Ciencias Moleculares
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Takeda comercializará una terapÃa de última generación para el SÃndrome de Hunter en colaboración con JCR Pharmaceuticals.
JR-141 es una terapia potencialmente transformadora diseñada para suministrar, por vía intravenosa, proteínas al cerebro y a los tejidos periféricos para tratar los rasgos neuronopáticos junto con los síntomas somáticos del síndrome de Hunter
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Terapias Asistidas con Animales en Fisioterapia: aplicación a un caso con SÃndrome de Hunter
Artículo sobre mucopolisacaridosis II publicado en la revista de fisioterapeutas de la Comunidad Valenciana. Se plantea una intervención de caninoterapia en un paciente con una enfermedad rara o poco frecuente (síndrome de Hunter), en paralelo con otros profesionales.
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Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clÃnicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas
RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.
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