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MPS II - Síndrome de Hunter


MPS II - Síndrome de HUNTER

La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad de almacenamiento lisosómico perteneciente al grupo de las mucopolisacaridosis. Está presente en el nacimiento en 1/72 000 a 1/132 000 de los varones.



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Terapia de reemplazo enzim√°tico con Pabinafusp Alfa para Mucopolisacaridosis II neuronop√°tica

Este artículo resume y actualiza la evidencia clínica y preclínica de la eficacia dual de pabinafusp alfa contra los síntomas somáticos neuronopáticos tanto centrales como periféricos de la MPSII.



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Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con MPS II

Evaluación del tratamiento a largo plazo de los efectos de la idursulfasa intravenosa en pacientes con Mucopolisacaridosis II (MPS II) usando como modelo estadístico: los datos de la encuesta de resultados de Hunter (HOS).  



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Seguimiento tras 7 a√Īos de la durabilidad y seguridad de VVA SNC terapia gen√©tica para el trastorno de almacenamiento lisosomales en animales grandes.

La administración de vectores virales adenoasociados (VVA) al líquido cefalorraquídeo (LCE) ha surgido como un prometedor acercamiento para conseguir una transducción generalizada del sistema nervioso central (SNC) y el sistema nervioso periférico (SNP), con aplicaciones directas para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades neurológicas, particularmente el trastorno de almacenamiento lisosomales.



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4¬ļ Congreso Internacional Enfermedades de Glicoproteina

Aquí compartimos con todos el resumen de la asistencia de una familia MPS al 4º Congreso Internacional Científico Familiar de Enfermedades de Glucoproteina



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La FDA de EE.UU. otorga la designación de vía rápida a JR-171 para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis tipo I (MPSI)

5 de octubre de 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida al medicamento en investigación.



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La EMA otorga la designación PRIME a JR-141 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (síndrome de Hunter

18 de octubre de 2021 - JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación PRIME al medicamento en investigación para el tratamiento de la mucopolisacaridosis (MPS) II (síndrome de Hunter), JR-141 (pabinafusp alfa).



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JR-141 (Pabinafusp Alfa) para el Síndrome de Hunter

Aviso sobre la publicación de evidencia clínica y no clínica en la Revista Internacional de Ciencias Moleculares



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Takeda comercializar√° una terap√≠a de √ļltima generaci√≥n para el S√≠ndrome de Hunter en colaboraci√≥n con JCR Pharmaceuticals.

JR-141 es una terapia potencialmente transformadora diseñada para suministrar, por vía intravenosa, proteínas al cerebro y a los tejidos periféricos para tratar los rasgos neuronopáticos junto con los síntomas somáticos del síndrome de Hunter



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Terapias Asistidas con Animales en Fisioterapia: aplicación a un caso con Síndrome de Hunter

Artículo sobre mucopolisacaridosis II publicado en la revista de fisioterapeutas de la Comunidad Valenciana. Se plantea una intervención de caninoterapia en un paciente con una enfermedad rara o poco frecuente (síndrome de Hunter), en paralelo con otros profesionales. 



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Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clínicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas

RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.



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Regenxbio proporciona información actualizada sobre el progreso de sus programas clínicos para enfermedades raras genéticas y neurodegenerativas

RGX-111 y RGX-121 continúan siendo bien tolerados en pacientes con MPS I y MPS II después de una única vía de administración de forma intracisterna. La compañía ha completado la dosificación de tres pacientes en la cohorte 2 del ensayo de fase I / II de RGX-121 para el tratamiento de MPS II.



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"Mis hermanos, mis tesoros", por Rosa Lara

MPS España está hecha de historias y vivencias de familias reales. Compartirlas nos ayuda a sentir que no estamos solos, y aprender a su vez a través de las experiencias de otra persona. Esta vez, Rosa Lara Castro ha querido compartir con nosotros su relato, “Mis hermanos, mis tesoros”, una historia humana llena de amor. 



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Actualización de desarrollo clínico - Sangamo

Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana. "Durante los últimos tres años, hemos construido una base sólida para respaldar a la organización clínica de Sangamo"



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Carrera solidaria :D

Queremos agradecer públicamente al club “Corre que te pillo” por la generosa donación que han hecho a nuestra asociación #CuraParaHunter. Nuestro agradecimiento también a todos aquellos que participaron y que hicieron de este evento una gran fiesta” 

 



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