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Terapia Génica
AVROBIO vuelve a priorizar los programas de su cartera
Se le restara prioridad al programa de la enfermedad de Fabry, cambiando el enfoque a otros programas en etapa clínica para trastornos lisosomales.
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AVROBIO Anuncia la reducción del sustrato en riñón con Terapia Génica en paciente de Fabry
Tras 12 meses de tratamiento con Terapia Génica en el primer paciente dosificado con la plataforma plato® en Fabry en fase 2 del ensayo, se ha reducido el sustrato en el riñón en un 87% en la primera biopsia renal evaluable.
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AVROBIO Anuncia la reducción del sustrato en riñón con Terapia Génica en paciente de Fabry
Tras 12 meses de tratamiento con Terapia Génica en el primer paciente dosificado con la plataforma plato® en Fabry en fase 2 del ensayo, se ha reducido el sustrato en el riñón en un 87% en la primera biopsia renal evaluable.
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AVROBIO anuncia nuevos datos clÃnicos positivos y datos preclÃnicos, asà como una terapia génica lÃder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo
Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de la enfermedad de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.
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AVROBIO anuncia nuevos datos clÃnicos positivos y datos preclÃnicos, asà como una terapia génica lÃder ampliada para los trastornos lisosomales en desarrollo
Tres meses después de recibir la terapia génica, el primer paciente en el ensayo de la enfermedad de Gaucher muestra reducciones en el metabolito tóxico liso-Gb1 en plasma y de quitotriosidasa plasmática en comparación con el valor inicial cuando estaba en TRE.
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Tratamiento de enfermedades neurodegenerativas pediátricas raras
Desarrollo de AX 250 (tralesinidasa alfa) para el tratamiento de niños con síndrome de Sanfilippo tipo B, también conocido como mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB). Esta nueva terapia formará parte de una cartera de terapias para el tratamiento de enfermedades pediátricas raras.
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AVROBIO apoya a la comunidad Fabry
AVROBIO es una empresa líder en terapia génica en etapa clínica impulsada por el propósito de liberar a las personas con trastornos lisosomales de toda una vida con una enfermedad genética.
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Avances en la Terápia Génica para Mucolipidosis
ISMRD ha publicado los avances sobre la Mucolipidosis. La ISMRD recibió un Informe del primer año de investigación del proyecto y proporcionó la financiación del segundo año. El título formal del proyecto es: Evaluar la terapia génica AAV en el modelo felino de ML II.
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Eduard Punset, un excelente divulgador cientÃfico
Hoy nos deja Eduard Punset, un excelente divulgador científico que con su programa Redes de @RTVE acercó la ciencia a miles de personas. En 2012, su programa REDES dedicó un capítulo a la terapia génica y a las mucopolisacaridosis, por ello le damos las gracias y nuestro cariño infinito.
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Resumen Jornada Nuevas Terapias en Enfermedades Singulares
Resumen de las Jornadas Nuevas Terapias en Enfermedades Singulares celebradas los pasados 29-30 de noviembre en el Hotel NH Ciudad de Zaragoza. Las jornadas, fueron inauguradas por Teresa Pérez, Presidenta de ASPHER Aragón y Jordi Cruz, Director de MPS y moderadas por Ignacio Macavilla, Vicepresidente de HPN.
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Actualización de desarrollo clÃnico - Sangamo
Sangamo proporciona una actualización de desarrollo clínico que incluye datos de terapia celular editados por el gen de fase 1/2 Beta talasemia temprana. "Durante los últimos tres años, hemos construido una base sólida para respaldar a la organización clínica de Sangamo"
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Beca para la Terapia Génica de Hunter
MPS concedió una beca de 9.000 € al equipo del `Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica de la UAB´ coordinado por la Dra. Fàtima Bosch para el desarrollo de la Terapia Génica de Hunter `Gene Therapy for Muccopolysacharidosis Type II, Hunter Disease'.
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