Nota de prensa Ensayo clínico MPS IIIA en fase ½

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15/11/2017

 

Abeona - Ensayo Clínico MPS IIIA en fase 1/2

 

COMUNICADO DE PRENSA

Abeona inscribe al primer paciente en España en un ensayo clínico en curso de MPS IIIA en fase ½.

  • La compañía abre una filial europea en España para respaldar el desarrollo clínico global.
  • Nueve sujetos inscritos hasta la fecham en centros clínicos mundiales con más de 2.000 días de evaluación de seguimiento acumulativa.

NUEVA YORK y CLEVELAND, 9 de noviembre de  2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), una compañía biofarmacéutica de estadio clínico líder  dedicada al desarrollo de nuevas terapias celulares y génicas para enfermedades raras potencialmente mortales, anunció hoy que el primer paciente se inscribió en el ensayo clínico de  Fase 1/2  ABO-102 de la Compañía en el Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, España. Junto con el inicio del centro clínico de España, Abeona ha establecido una filial local para gestionar los ensayos clínicos y los esfuerzos de desarrollo regulatorio en Europa.

“Nos complace iniciar la inscripción en nuestro centro clínico en España para ABO-102. Seguimos alentados por las mejoras observadas en biomarcadores clínicamente relevantes después de la dosificación de la terapia génica en los pacientes de la cohorte 3 y el perfil de seguridad en curso que  ABO-102 demuestra”, Afirmó Juan Ruiz, MD, Ph.D., Director Médico de Abeona Therapeutics. “Desarrollar una presencia local  de la compañía  en España nos permite ejercer una supervisión más cercana y avanzar en los programas de terapia genética de Abeona en Europa, así como también avanzar en nuestras relaciones con la comunidad de pacientes. Estamos agradecidos  a las muchas fundaciones de pacientes y padres que han apoyado la investigación necesaria para avanzar en un posible tratamiento para esta devastadora necesidad médica no satisfecha. También estamos orgullosos de colaborar con uno de los centros clínicos líderes en España que se ocupa de Pacientes con MPS IIIA ".

De conformidad con el diseño del ensayo clínico en curso, los sujetos reciben una única inyección intravenosa de ABO-102, para administrar el vector viral AAV sistemáticamente en todo el cuerpo para introducir una copia correctiva del gen que subyace a la causa de la enfermedad MPS IIIA. Los sujetos son evaluados en múltiples puntos de tiempo después de la inyección para evaluaciones de seguridad y señales de biopotencia y de  actividad clínica, que hasta la fecha han demostrado que el ABO-102 alcanza con éxito los tejidos diana en todo el cuerpo, incluido el sistema nervioso central.

"MPS IIIA es una enfermedad de almacenamiento lisosomal profunda y mortal sin tratamientos aprobados disponibles", afirmó la Dra. María Luz Couce, directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, en España. Estamos  entusiasmados de iniciar la inscripción y  alentados por la reducción duradera y significativa de heparán sulfato del sistema nervioso central como un biomarcador clave de la patología de la enfermedad y esperamos poder inscribir a más pacientes en este ensayo de terapia génica ".

Han sido  infundidos  un total de nueve sujetos en el ensayo clínico en curso en MPS IIIA de intensificación de dosis en, que ha sido bien tolerada durante más de 2.000 días de seguimiento acumulativo. Se revisaron los datos de seguridad y eficacia y la inscripción en la cohorte 3 continúa en los tres centros clínicos activos (EE. UU., España y Australia).

Acerca de Abeona: Abeona Therapeutics Inc. es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias celulares y génicas para enfermedades genéticas raras potencialmente mortales. Los principales programas de Abeona incluyen ABO-102 (AAV-SGSH), un gen basado en adenovirus asociado (AAV) para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) y EB-101 (injertos de piel corregidos genéticamente) para la epidermólisis bulosa distrófica recesiva ( RDEB). Abeona también está desarrollando ABO-101 (AAV-NAGLU) para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), ABO-201 (AAV-CLN3) terapia génica para la enfermedad de Batten juvenil (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1) para el tratamiento de la enfermedad de Batten infantil (INCL), EB-201 para epidermólisis ampollosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) para el trastorno de anemia de Fanconi (FA) y ABO-302 utilizando un nuevo enfoque de gen de generación basado en CRISPR / Cas9 terapia para enfermedades sanguíneas raras. Además, Abeona está desarrollando una plataforma de vectores patentada, AIM ™, para candidatos de productos de próxima generación. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Investor Contact:
Christine Silverstein
Vice President, Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Media Contact: 
Lynn Granito
Berry & Company Public Relations  
+1 (212) 253-8881  
lgranito@berrypr.com

 

Fuente: http://investors.abeonatherapeutics.com

 

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