Las estrategias y retos para mejorar el acceso al medicamento huérfano a debate

Las estrategias y retos para mejorar el acceso al medicamento huérfano a debate

Durante una mesa redonda con motivo del VIII Congreso Nacional de Enfermedades Raras, el doctor Josep Torrent, la doctora Mónica López, Jordi Cruz, y el doctor José Luís Poveda, han debatido sobre la situación actual en España en cuanto al acceso y financiación de los Medicamentos Huérfanos.

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Apararición progresiva de los síntomas en el Síndrome de Hunter

Apararición progresiva de los síntomas en el Síndrome de Hunter

Un niño con síndrome de Hunter puede parecer sano al nacer. A través de este vídeo se explica la aparición progresiva de los síntomas en los niños que padecen esta enfermedad rara.

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Síndrome de Hunter: la importancia de un diagnóstico precoz

Síndrome de Hunter: la importancia de un diagnóstico precoz

A través del siguiente vídeo, el doctor Luis González Gutiérrez-Solana, experto en Neurología infantil en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, explica cómo se desarrolla el síndrome de Hunter...

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Infografía Sanfilippo A

Infografía Sanfilippo A

Infografía sobre el proyecto de MPS Tipo IIIA o Síndorme de Sanfilippo A. Realizado por ESTEVE y UAB, una alianza a favor de la investigación y el desarrollo.

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Trabajo sobre Sanfilippo C

Trabajo sobre Sanfilippo C

Esta tesis ha representado un importante trabajo para el estudio de las bases moleculares del síndrome de Sanfilippo C. En primer lugar se ha realizado un análisis mutacional...

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Ensayos Clínicos de Terapia de Reemplazo de enzima en fase I/II para MPS IIIB

Ensayos Clínicos de Terapia de Reemplazo de enzima en fase I/II para MPS IIIB

BioMarin anuncia para Junio de 2015 un ensayo clínico en fase I / II, de Terapia de Reemplazo Enzimático para MPS IIIB.

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Informe de Investigación MPS IIIA y IIIB de Terapia

Informe de Investigación MPS IIIA y IIIB de Terapia

El Hospital Nacional de Niños, Columbus Ohio ha desarrollado dos terapias génicas eficaces para el tratamiento de MPS IIIA y IIIB. Estos enfoques se dirigen a estas enfermedades, el defecto genético de la enzima que falta, mediante la utilización de genes NAGLU o SGSH humana usando el vector AAV9.

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Ensayo clínico en Fase 2 para pacientes de MPS I con PTC Therapeutics

Ensayo clínico en Fase 2 para pacientes de MPS I con PTC Therapeutics

Sobre la base de un proceso de evaluación y en discusión con expertos externos, PTC Therapeutics con sede en Nueva Jersey ha seleccionado la Mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) como la siguiente indicación para perseguir nuevo tratamiento.

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Ultragenyx anuncia datos positivos provisionales de Fase 2.1

Ultragenyx anuncia datos positivos provisionales de Fase 2.1

Estudio recombinante humano beta-glucuronidasa en Mucopolisacaridosis 7. Reducción rápida y sostenida en la excreción del Sustrato de orina observada durante 12 semanas.

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ESTEVE anuncia el inicio de un estudio de historia natural en pacientes con síndrome de Sanfilippo

ESTEVE anuncia el inicio de un estudio de historia natural en pacientes con síndrome de Sanfilippo

La recogida de datos de las historias clínicas de pacientes ayudará a entender mejor la progresión de esta enfermedad rara e interpretar los resultados del tratamiento en desarrollo por ESTEVE y la Universidad Autónoma de Barcelona.

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Ensayo clínico: reemplazo enzimático SANFILIPPO B

Ensayo clínico: reemplazo enzimático SANFILIPPO B

Ensayo clínico de terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el sindrome de Sanfilippo B (MPS III-B)

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